Bloomberg — La farmacéutica Eli Lilly & Co. (LLY) dijo el lunes que ha pedido la plena aprobación estadounidense de su medicamento contra la enfermedad de Alzheimer, que se prevé competirá con Leqembi, de la empresa de Eisai Co., y ha dado a conocer los detalles de un estudio en fase final durante una conferencia celebrada en Ámsterdam.
El medicamento podría convertirse en el segundo que retrasa con claridad el avance de este mal al eliminar una proteína tóxica conocida como amiloide del cerebro de los afectados por la enfermedad, luego de que Leqembi consiguiera la plena aprobación el pasado 6 de julio. La empresa espera que la FDA (por sus siglas en inglés, Administración de Alimentos y Medicamentos) emita su resolución antes de fin de año, de acuerdo con los directivos.
De este modo, Lilly y Eisai, junto a su socio Biogen Inc. (BIIB), se enfrentarán por el liderazgo de un segmento de mercado que se prevé que alcanzará cifras de miles de millones de dólares, conforme un mayor número de pacientes con alzhéimer inicial se decanten por la posibilidad de prevenir la pérdida de la memoria y el funcionamiento del cerebro. Aunque la utilización de ambos medicamentos podría verse limitados por su costo, posibles efectos adversos y efectividad media, los especialistas albergan la esperanza de que abrirán el paso a nuevos y más potentes fármacos.
En este ensayo, de un año y medio de duración, más de mil setecientos enfermos de Alzheimer en fase inicial o con deterioro cognitivo leve tomaron el tratamiento de Lilly o un placebo. Donanemab disminuyó el avance del deterioro cognitivo y funcional en un 22% conforme a una escala combinada y en un 29% respecto a una medida semejante, cuando se comparó con un placebo.
Lilly anunció el éxito del ensayo en mayo. Los resultados completos, presentados el lunes en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer y en la revista médica JAMA muestran que los efectos del fármaco fueron más fuertes en un grupo de pacientes con niveles bajos a moderados de otra proteína cerebral relacionada con el Alzheimer llamada tau. En esos pacientes, el medicamento desaceleró la enfermedad en un 35% en comparación con un placebo.
“Estos beneficios son reales y significativos, ya que brindan a las personas más tiempo para participar en la vida diaria, permanecer independientes y tomar decisiones futuras sobre el cuidado de la salud”, dijo en un comunicado María Carrillo, directora científica del grupo de pacientes de la Asociación de Alzheimer.
La infusión mensual viene con efectos secundarios significativos, que incluyen hinchazón y sangrado en el cerebro, que afectó a más del 36% de los receptores en el ensayo. Si bien la mayoría de los casos fueron asintomáticos, el 6% de los pacientes que recibieron Donanemab presentaron síntomas como dolor de cabeza o confusión. Murieron tres pacientes con inflamación o sangrado cerebral.
Daños desconocidos
No obstante, “si observna estos datos, sería difícil imaginar que esto no va a obtener la aprobación de la FDA”, dijo Eric Widera , geriatra de la Universidad de California en San Francisco, quien coescribió un editorial sobre el estudio para JAMA. “La gran conclusión es que hay un empeoramiento levemente menor” en los pacientes que tomaron Donanemab, dijo.
El debate ya no es si los medicamentos pueden hacer una diferencia medible estadísticamente, dijo Widera, sino cuán significativos son los resultados en pacientes individuales. La administración complicada y el control cuidadoso de los efectos secundarios potencialmente graves significan que la implementación será un desafío, dijo.
“La implementación de esto en el mundo real va a ser el mayor interrogante”, dijo.
Widera señaló que “existen daños potencialmente desconocidos” del Donanemab, incluida la aparición de una disminución del volumen cerebral en los pacientes tratados. Si bien aún se desconoce el significado del hallazgo, habrá que seguirlo para estudiar su impacto, si lo hay, dijo.
Todavía no hay un favorito claro entre los dos medicamentos, dijeron algunos médicos. Lilly’s se administra cada cuatro semanas, en comparación con cada dos semanas para Leqembi de Eisai. Muchos pacientes en el ensayo de Lilly pudieron dejar de tomar Donanemab después de aproximadamente un año, porque todo el amiloide detectable había desaparecido.
Pero las tasas de inflamación cerebral observadas en el ensayo de Lilly fueron ligeramente más altas que las observadas con Leqembi, que en promedio inscribió a más pacientes en etapas más tempranas de la enfermedad.
“He estado presentando los pros y los contras de los dos medicamentos a muchos pacientes y familias y todavía no tengo una opción clara”, dijo David Knopman, neurólogo de Mayo Clinic en Rochester. Si se aprueba Donanemab, “voy a dejar que las familias decidan”, dijo.
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