Bloomberg — Un medicamento experimental de la compañía Eli Lilly & Co. (LLY) para combatir el Alzheimer retrasó el progreso de la enfermedad en un estudio de fase final, preparando así el terreno para que la empresa tramite su aprobación en Estados Unidos.
El medicamento, Donanemab, retardó el avance del Alzheimer en un 35% a lo largo de 18 meses en un estudio en el que participaron 1.182 pacientes con esta enfermedad en su fase inicial, según comunicó Lilly el miércoles en un informe. Aproximadamente el 24% de los pacientes que recibieron el medicamento experimentaron inflamación del cerebro y al superposicionarlo el 31,4% se registraron sangrado en el cerebro, dos efectos secundarios que ya se han detectado con medicamentos análogos. La farmacéutica afirma que tiene previsto pedir su aprobación estadounidense este trimestre.
Son los segundos resultados en los que un medicamento que limpia una proteína del cerebro conocida como amiloide consigue retrasar la enfermedad de Alzheimer en una fase final de estudio. Estos resultados reafirman la polémica teoría de que dicha proteína anómala desempeña un papel fundamental en esta afección. Su eficacia implica que los enfermos y sus cuidadores dispondrán muy pronto de otro tratamiento capaz de ralentizar el avance de la enfermedad, además de Leqembi, de Eisai Co, que se aprobó el pasado mes de enero. El ensayo constituye asimismo una reivindicación de Eli Lilly, que ha dedicado miles de millones de dólares y decenios a la investigación de medicamentos contra el Alzheimer.
“Consideramos que este es en realidad un nivel de efectividad no alcanzado en estudios previos”, señaló en una entrevista Mark Mintun, vicepresidente del grupo de I+D en neurociencia de la compañía Lilly.
Leqembi, el producto de Eisai y su socio Biogen Inc. (BIIB) que fue el primero en ralentizar la enfermedad de Alzheimer en un ensayo de etapa final, recibió la aprobación acelerada de EE.UU. en enero. Los socios solicitaron la aprobación total con base en un ensayo de etapa final que mostró que redujo el deterioro cognitivo y funcional en un 27% en una escala ligeramente diferente. La aprobación completa es importante para los medicamentos para el Alzheimer, porque el programa Medicare de EE.UU. ha indicado que sin ella no cubrirá ampliamente los medicamentos para reducir la amiloide.
Efectos secundarios
Un inconveniente importante de los anticuerpos reductores de amiloide, como el Donanemab, es que pueden causar inflamación y sangrado cerebral. Si bien la mayoría de estos casos no causan síntomas, pueden conducir a la hospitalización, o algo peor.
En el ensayo de etapa final de Lilly, tres pacientes que habían recibido Donanemab murieron después de experimentar tales efectos secundarios. La compañía no dio a conocer detalles sobre si estos pacientes tenían inflamación cerebral, sangrado cerebral o ambos.
El ensayo también analizó a 552 pacientes que se consideró que tenían un mayor nivel de gravedad de la enfermedad según los escáneres cerebrales. Cuando ese grupo se combinó con el grupo más grande y con un avance de la enfermedad menos agudo, el fármaco mostró resultados menos impresionantes, ralentizando el progreso de la enfermedad en un 22% durante 18 meses.
Lilly había intentado obtener una aprobación acelerada para Donanemab en función de su capacidad para reducir el contenido de amiloide en el cerebro de los pacientes. Un ensayo de etapa intermedia publicado en 2021 mostró que Donanemab desaceleró el deterioro de la enfermedad de Alzheimer en un 32%. Pero en enero, la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) dijo que no aprobaría el medicamento porque no había suficientes sujetos que lo hubieran recibido durante los 12 meses completos. Ese contratiempo puso el foco en el ensayo final, más grande, de Lilly.
A lo largo de los años, la mayoría de los estudios en humanos de medicamentos para reducir el amiloide se han quedado cortos o han producido resultados mixtos en pacientes con Alzheimer, a pesar de las investigaciones que relacionan la proteína anormal con la enfermedad. Las empresas han comenzado a probar medicamentos en etapas más tempranas de la enfermedad de Alzheimer, con la esperanza de mostrar un mayor impacto en el deterioro cognitivo, y han desarrollado eliminadores de amiloide más potentes, como Donanemab.
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