Bloomberg — Pfizer Inc. (BNTX) pagará hasta US$1.350 millones para asociarse con Beam Therapeutics Inc. (BEAM) en el desarrollo de medicamentos para enfermedades genéticas raras utilizando la edición de bases, una tecnología para manipular el ADN.
Beam recibirá US$300 millones por adelantado en el marco del acuerdo de cuatro años, según informaron las empresas el lunes en un comunicado. El acuerdo permite a Pfizer desarrollar hasta tres fármacos candidatos para enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central que Beam seleccionará.
La edición de bases es una técnica para cambiar letras individuales del código genético, un enfoque que, según Beam, con sede en Cambridge (Massachusetts), puede producir modificaciones extremadamente precisas en las instrucciones para crear células y tejidos. Dado que altera el ADN de forma tan específica, Beam afirma que la edición de bases conlleva un menor riesgo de efectos secundarios que los métodos de edición del genoma como Crispr.
El desarrollo de Crispr hizo que dos destacados investigadores recibieran el Premio Nobel en 2020 y puso en marcha un grupo de empresas de biotecnología que buscan su primer medicamento aprobado basado en esta tecnología. Aunque Crispr puede eliminar y reemplazar secuencias específicas de ADN, es propenso a efectos no deseados que pueden conducir a resultados no deseados en las terapias.
“Vemos esta colaboración con Beam como una oportunidad para avanzar en la próxima generación de terapias de edición de genes, una frontera científica apasionante, que podría conducir a la transformación de las personas que viven con enfermedades genéticas raras”, dijo el director científico de Pfizer, Mikael Dolsten, en un comunicado.
Beam utiliza ARN mensajero y nanopartículas lipídicas para introducir su tecnología en el organismo. Pfizer aporta su experiencia tanto con el ARNm como con las nanopartículas, que son componentes de las vacunas contra el Covid-19 desarrolladas y producidas con su socio alemán BioNTech SE.
La vacuna contra el Covid-19 de Pfizer ha tenido un éxito sin precedentes en la industria biofarmacéutica. La farmacéutica con sede en Nueva York espera que en 2021 las ventas mundiales de la vacuna sean de US$36.000 millones, la mayor cifra jamás alcanzada por un producto farmacéutico en un solo año. Se prevé que las ventas sean de US$31.000 millones este año.
Ahora, Pfizer busca ampliar su franquicia de ARNm mediante el desarrollo de negocios externos. La cúpula de la empresa está especialmente interesada en activos de ARN en fase inicial que puedan tener beneficios más allá del campo de las enfermedades infecciosas, en áreas como las enfermedades raras y el cáncer.
Las acciones de Pfizer subieron cerca de un 60% en 2021 por el auge de las ventas de su vacuna contra el Covid-19. Las acciones de Beam cayeron un 2,4% en el mismo año.
El acuerdo se anunció en el primer día de la Conferencia JPMorgan Health Care 2022. La reunión, que suele celebrarse en San Francisco, se está celebrando en línea en medio de la difusión de la variante ómicron.
Con la asistencia de Riley Griffin.
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Este artículo fue traducido por Andrea González